Roekeloos risicomijden

Het is de taak van zorgspecialisten om de voordelen en risico’s van
nieuwe medicijnen tegen elkaar af te wegen. Daar zit geen politiek in,
zou je denken. Beetje spijtig dan, als blijkt dat de European Medical
Agency (EMA) zich in de beoordeling van een nieuw en veelbelovend
medicijn voor Multiple Sclerosis (MS) meer lijkt te laten leiden door
politieke dan wetenschappelijke risico’s.

Afgelopen donderdag
schreef Michael een interessant stuk over de beslissing van de EMA om
strenge voorwaarden te verbinden aan het gebruik van Gilenya, een
medicijn dat inmiddels ruim 30.000 MS- patiënten heeft behandeld.
Aanleiding was de onverklaarde dood van een Amerikaanse patiënt, 24 uur
na het innemen van het medicijn. Aangezien de zeer strikte US Food and
Drug Administration (FDA) na de dood van deze patiënt vasthield aan haar
steun voor Gilenya, beschouwt een groeiende groep artsen de reactie van
de Europese regelgevers als sterk overdreven. Een reactie die bovendien
zeer nadelige gevolgen kan hebben voor patiënten.  

Zoals
Michael al heeft uitgelegd, is het meest kwalijke nog wel dat sommige
patiënten die veel baat kunnen hebben bij gebruik van het medicijn door
de beslissing van de EMA worden ontmoedigd om het te gebruiken. Er zijn
immers maar weinig patiënten die wetenschappelijk voldoende onderlegd
zijn om te begrijpen waarom de EMA het medicijn tegen het licht houdt
als ´voorzorgmaatregel´, terwijl tienduizenden er profijt van hebben?
Patiënten reageren op de acties van overheidsorganen, niet alleen op wat
zij zeggen. Deze overtrokken reactie op een incident laat de indruk na,
misschien wel onterecht, dat patiënten zich zorgen moeten maken.

Bovendien,
hoewel Gilenya plotseling onder de loep genomen wordt is van vrijwel
alle MS-medicijnen bekend dat ze bijeffecten hebben, sommigen zeer
serieus. Dit wordt ondersteund door een nieuwe Amerikaanse website
AdverseEvents.com, die artsen en patiënten in staat stelt om alle
bijeffecten in te zien die aan het FDA gerapporteerd zijn. Op deze site
is zijn bijvoorbeeld liefst 800 “all-cause death” gevallen te vinden die
geassocieerd zijn met het gebruik van Tysabri, een ander MS-medicijn.
En toch vindt de EMA Gilenya gevaarlijker?

De beslissing van de
EMA om na slechts een overlijden meer onderzoek af te dwingen draagt
alleen maar bij aan de toenemende kosten voor het op de markt brengen
van een effectief medicijn. Het hoofd van de Britse instelling (met de
akelige afkorting NICE – National Institute for Clinical Excellence),
Michael Rawlins, verklaarde onlangs nog dat instellingen als de EMA vaak
het tegenovergestelde bereiken van hun doel, om patiënten te verzekeren
van veilige en betaalbare medicijnen. Rawlings stelde dat in de vroege
jaren 90, toen hij het Britse Committee on Safety of Medicines
aanstuurde, het gemiddelde aantal patiënten dat in clinical trials aan
een medicijn werd blootgesteld ongeveer 1500 was. “Dat is nu toegenomen
tot 12.000,” aldus Rawlings. “Dat is een enorme toename, die maar weinig
oplevert voor de patiënt, maar die wel zeer zwaar weegt op de kosten
van de ontwikkeling.” Dit zorgt op haar beurt weer voor “perverse
prikkels voor bedrijven om hoge prijzen te rekenen.”

Het is
overigens helemaal niet pervers om hoge prijzen voor een effectief
medicijn te vragen als de kosten van productie ook torenhoog zijn. Dat
is niet meer dan eenvoudige economie. Het kost ongeveer een miljard
dollar om een medicijn door het woud van regels te geleiden en
uiteindelijk op de markt te brengen. Als bedrijven een winstgevend
medicijn willen ontwikkelen, dan moeten ze die investering toch op een
of andere manier terugverdienen. En elke nieuwe regel, of nieuw
onderzoek dat de EMA in de Gilenya-zaak heeft opgelegd, maakt de
investering duurder en de winstmogelijkheden kleiner.

We komen zo
langzamerhand uit op een wel erg perverse situatie; het lijkt niet
langer de ziekte te zijn die de patiënten het meest bedreigt, maar de
niet-aflatende stroom regels – door patiënten te ontmoedigen om
effectieve behandeling te zoeken, en door die behandeling daarmee
compleet uit de markt te prijzen. Ik ben groot voorstander van een
effectief en gedegen testregime om ervoor te zorgen dat patiënten
behandelingen krijgen die echt werken. Maar de obsessie van de EU met
veiligheid begint inmiddels roekeloze vormen aan te nemen.